什么是孤儿病(Orphan Disease)？

孤儿病是一种没有引起公众太多关注、研究或资助的疾病，典型的原因是这种疾病极为罕见，而且没有得到充分的宣传。在世界范围内可以发现数千种这样的疾病，从极为罕见的遗传病如致命的家族性失眠症到肺结核，在工业化国家，由于报告病例的发生率很低而没有引起人们的注意。在一些国家，已经努力促进对孤儿疾病的研究，目的是治疗患有这些疾病的人孤儿病通常不会引起制药商的大量研究和投资关注。一种罕见的疾病可能会变成孤儿病，原因有两个：第一种是，任何影响到20万人以下的疾病通常被认为是孤儿病，因为没有足够的病人使研究具有成本效益。在发展中国家很常见，但在工业化国家很少或闻所未闻的疾病也被称为孤儿病，因为它们不能引起主要制药公司的注意。孤儿病通常不会被大量宣传许多孤儿疾病在本质上是遗传的，这使得研究它们非常具有挑战性，更不用说治疗了另一些则表现为极为罕见的病毒、不寻常的细菌或特殊的过敏反应，它们可能需要时间来诊断和记录，因此它们会在数月或数年的时间里从裂缝中溜走，直到有人开始将同一疾病的多个发生联系起来。流行病学家等研究人员通常更关注新出现的疾病结核病已经成为大多数工业化国家的一种孤儿病从制药公司的角度来看，孤儿病研究是一个失败者，把大量的时间和精力投入到一种只能在有限的市场上销售的疾病的潜在治疗上，根本不值得一些政府已经认识到这一点，并为选择研究孤儿病的制药公司提供资金奖励，为了吸引更多的人对开发治疗这些疾病的兴趣。关注于一种特定的孤儿疾病的事业也很难获得资金，因为它们没有被大量宣传。一些慈善组织，认识到这一点，他们联合起来进行罕见疾病研究，而不是试图为某一种疾病筹集资金。捐赠者通常更愿意向一个全面的组织捐款，该组织将按其认为合适的方式分配资金，而不是试图为多种事业捐款这些组织还可以私下赞助挑战，以识别、治疗和潜在地预防或治疗特定的孤儿疾病。孤儿病通常缺乏资源和关注来推动研究进程。