组蛋白脱乙酰基酶抑制剂(HDI)是一类具有多种潜在用途的药物。这些药物最常见的用途包括治疗癫痫发作和情绪障碍。有时,它们也可以作为其他疾病的治疗药物,如尼曼-皮克C1型。
某些类型的组蛋白脱乙酰基酶抑制剂药物影响脑细胞传递。一般来说,组蛋白脱乙酰基酶抑制剂药物往往通过阻止一种叫做组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)的蛋白质发挥作用,这种蛋白质通常参与控制基因如何发挥作用来创造其他蛋白质。因此,这类药物可以改变细胞表达这些基因的方式,使它们有可能用于治疗具有遗传成分的疾病。目前有几种组蛋白脱乙酰基酶抑制剂药物,并根据它们影响的HDAC蛋白的种类以及它们对这些化合物的影响程度来组织。通常认为最有效的HDI类别包括曲古抑菌素A,一种抗生素和异羟肟酸,另一类包括去肽和环四肽分子,这些分子也可能具有抗癌作用。HDAC抑制剂的抗癌特性可能与基因在癌症中的作用有关。癌症常导致某些基因异常表达,这些药物可以通过阻止参与疾病进展的基因的运作来帮助细胞使这些遗传过程正常运作。同时,它们还可以将某些癌症导致的基因重新启动,苯甲酰胺类药物是组蛋白去乙酰化酶抑制剂药物的另一个例子,其中一些被用作抗精神病药物这种用法并不是基于这些药物与HDI蛋白的相互作用,而是,使用这种药物的原因是,这些药物还可以影响涉及信使化学物质多巴胺的脑细胞传递。另外两类组蛋白脱乙酰酶抑制剂分子包括亲电酮和脂肪酸。亲电酮有时也用于其他药物的制造药物。天然产生的酮和药物之间的相似性可能是后者作用的基础。脂肪酸包括丙戊酸和苯丁酸盐。这些组蛋白脱乙酰酶抑制剂经常被用作情绪稳定剂和抗癫痫药物。像苯甲酰胺类,这些化合物的高密度脂蛋白(HDI)作用并不是这类药物使用的主要原因,γ-氨基丁酸(GABA)是一种经常在大脑中使用的抑制性化合物,丙戊酸钠和其他脂肪酸会影响GABA的作用,这可能是这些药物预防癫痫发作的途径之一。

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