白血病，不用骨髓移植也能治？

提到白血病，相信大家都不陌生，很多着名人物就是死于白血病，比如美国的肯德基爷爷，着名科学家居里夫人，国父孙中山的太太宋庆龄等等。风行一时的日剧韩剧里更是不乏这样的梗，女主角在经历过一段刻骨铭心的感情之后罹患白血病而最终不治身亡。

虽然在每年疾病致死人数榜上，白血病并不是最靠前的那几种，但是因为急性白血病极快的恶化速度以及极高的致死率，大家还是谈白血病色变。一提起白血病，一般人的脑海里会立马出现两个反应：一是基本被判了死刑；二是找到配型做骨髓移植是唯一的生机。

那么经过生物医学专家几十年的研究，情况是不是还是这样呢？下面我将尽量深入浅出地为大家讲一讲什么是白血病以及目前最新的研究进展和治疗方法。

白血病的分类、症状和诊断

白血病最通俗的解释就是血液中的白细胞大量增加。根据增加的白细胞的种类主要分为粒细胞和淋巴细胞白血病，根据增生的白细胞的发育程度和增生快慢分为急性或慢性白血病。

白血病的主要症状大都是由不正常的白细胞引起的，比如：这些增生的白细胞如果影响了正常的白细胞的数目和功能会出现发烧症状，所以一般情况下白血病的第一个症状会是突然不明原因的高烧。而如果影响了正常的红细胞就会出现贫血，影响了正常的血小板的就会出现点状出血。

白血病的诊断其实并不难，血液涂片对于比较典型的病人就可以发现些踪影，目前骨髓穿刺可以给一个比较准确的答案。随着生命科学的发展，基因测序也逐渐成为医生检测的一把利器，因为根据增生白细胞的基因突变类型可以更加准确地分类分型，从而更有针对性地进行治疗。因此如果身边有朋友发现有长时间的发热，身上有不明的出血点，一定要提醒他们去做一个简单的血常规，说不定就能在早期发现异常。

白血病的治疗

那么得了白血病到底是不是一定要骨髓移植呢？

在上个世纪除了一到两种小儿急性白血病可以得到诱导分化缓解，大部分的白血病病人在依靠化疗缓解症状之后，就要进行骨髓移植来治愈白血病。但是最近靶向治疗药物和细胞治疗方法的出现，改变了这种状况，成千上万的白血病患者因此而受益。下文列出了四种治疗白血病的靶向药物。

1.伊马替尼（格列卫）

2001年第一个肿瘤靶向治疗药物伊马替尼诞生， BCR-ABL 阳性（占慢性粒细胞白血病90%左右）患者的病情能够被大大缓解，5年生存率从30%增加到了60%。更加重要的是伊马替尼使得病人能够像正常人一样的生活，大大改善病人的生活质量。

2.布鲁顿酪氨酸激酶

2014年，美国FDA批准使用布鲁顿酪氨酸激酶（ibrutinib）用来治疗慢性淋巴细胞白血病， 临床试验中患者总体反应率为71％，化疗失败或是治疗后复发患者使用ibrutinib的肿瘤无进展存活率在26个月的达到75%。

3.磷酸激酶抑制剂

2014年7月，用于特异治疗3种淋巴细胞性白血病的磷酸肌醇3激酶PI3Kδ激酶特异抑制剂（Idelalisib）同样在美国成功上市 。

4.JAK2抑制剂

2014年12月，美国FDA首次批准使用JAK2抑制剂（Ruxolitinib）治疗真性红细胞增多症。

和靶向治疗类似， CAR-T 免疫细胞治疗法也被用来治疗急性淋巴细胞性白血病。首个CAR-T免疫细胞的临床试验显示了良好的临床疗效。

这些新型医药的快速发展，使白血病人在骨髓移植和化学治疗之外，又有了更多新的选择。因此，在病情得到了有效控制的情况下，对骨髓移植的需求也变得不是那么迫切。慢性粒细胞白血病或淋巴性白血病在新型药物的有效控制之下，甚至可以暂时不考虑做骨髓移植。所以，对于白血病的重中之重就是及时准确诊断，及早治疗。

参考文献：

1.“Leukemia - Chronic Myeloid - CML: Statistics | Cancer.Net”

2. The Bruton's tyrosine kinase （BTK） inhibitor PCI-32765 （P） in treatment-naive （TN） chronic lymphocytic leukemia （CLL） patients （pts）： Interim results of a phase Ib/II study“ J Clin Oncol 2012 （suppl; abstr 6507）3. Idelalisib and Rituximab in Relapsed Chronic Lymphocytic Leukemia 2014 New England Journal of Medicine: 997–10074. ”Ruxolitinib“. Nature Reviews Drug Discovery 11 （2）： 103–4

（本文作者：欢乐小虫，南京医科大学医学本科，马萨诸塞大学血液肿瘤生物学博士，某跨国药企生命研究院肿瘤研发博士后，现在大费城地区做肿瘤免疫药物研发。）