小RNA是用于描述几种非编码核糖核酸(ncRNA)的术语。虽然术语小RNA通常用于描述在细菌细胞中发现的ncRNA的短链,但它也可作为在动物、植物中研究过的其他类型ncRNA的总括术语,小RNA在基因调控中有着重要的作用,可能在基因治疗中有应用。
研究人员目前正在研究小RNA作为基因操纵工具的潜力。ncRNA与其他RNA的功能不同之处在于它不直接编码蛋白质。相反,ncRNA参与了其他细胞功能,包括基因表达和修饰。小RNA分子通常由大约20到30个核苷酸组成。小RNA存在许多类型,包括小RNA(miRNAs)、短干扰RNA(siRNAs),小核仁RNA(snoRNAs)也被研究过果蝇的小RNA。某些类型的小RNA,如microRNA和siRNA,在基因沉默中起着重要作用。基因沉默是一个基因调控过程,在这个过程中,一个正常表达的基因被细胞内的元素"关闭",在这种情况下,小RNA。通常由这种遗传信息形成的蛋白质并不是由于干扰而形成的,基因沉默在自然保护生物体免受病毒攻击方面有重要作用,研究表明siRNA也有治疗作用,由于siRNA可以人工诱导靶基因的敲除,基因调控的复杂性使得siRNA的治疗潜力难以发挥,特别是siRNA在不同细胞类型中的作用不同snoRNAs是小RNA的另一类,在其它RNA分子的化学修饰中起着中介作用,例如snoRNAs有助于引导前核糖体RNA(pre-rRNA)的修饰,促进其发育为成熟的核糖体RNA(rRNA),它是核糖体的主要成分之一。有些鼻涕腺癌似乎不针对特定的RNA分子,而可能具有其他功能,如调节RNA序列的选择性剪接或重连。小RNA的作用已在几种模式生物中进行过研究。其中许多是植物,例如开花植物拟南芥、玉米和水稻。其他模型包括线虫秀丽隐杆线虫、果蝇果蝇、老鼠和人类。利用这些和其他生物,应用生物学和医学领域的科学家正在研究小RNA作为基因操纵工具的潜力。

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