Actimmune®是一种经FDA批准用于治疗某些疾病的生物工程蛋白。该蛋白是干扰素γ的一种形式,影响免疫系统。它用于治疗慢性肉芽肿性疾病(CGD),特别是由该疾病引起的严重感染。Actimmune®也被批准用于治疗恶性肿瘤骨质疏松症。治疗常与抗生素联合使用。
CGD患者可能会反复感染,导致脾脏发炎。CGD是一种自身免疫性疾病,其中某些免疫细胞(称为吞噬细胞)不能正常工作。这是一种遗传性疾病,它通常是早期诊断的,大约75%的病例是在患者5岁之前被诊断出来的。由于免疫系统的潜在缺陷,患有这种疾病的人会反复受到细菌和真菌感染。这些复发性感染会导致慢性肉芽肿或炎症区域,在受影响的区域,通常包括肺和脾脏。Actimmune®可用于治疗患有这种疾病的成人和儿童。
骨质疏松症可能导致耳聋。CGD似乎在男性中比在女性中更常见。当这种疾病首次被发现时,大多数患者在儿童时期死亡。甚至随着现代医学和Actimmune®的使用,死亡率往往很高。虽然现在比前几年更多的患者活到成年,但仍有许多患者在30岁之前死于该病。1904年医生首次描述,骨质疏松症是一种遗传性疾病,在这种疾病中,骨密度极高且异常脆弱,这是因为随着新骨组织的不断生成,旧骨细胞没有被适当地重新吸收虽然较轻的病例几乎没有症状,但较严重的病例会因骨髓体积缩小而导致感染的频率增加。如果神经被异常致密的骨头压迫,骨质疏松症也会导致生长迟缓,甚至失明、耳聋或某种形式的瘫痪。良性骨质疏松通常是良性的出生后不久即被诊断为骨质疏松症,也可称为骨性贫血,失明和耳聋。恶性骨质疏松症必须通过骨髓移植来治疗,以防止早期死亡。骨髓移植是唯一已知的治疗骨质疏松症的方法,尽管Actimmune®已被证明可以减缓疾病的进展。在恶性骨硬化症的病例中,减缓疾病尤其重要,因为找到合适的骨髓移植供体需要时间。其他药物也显示出对骨质疏松症的减缓作用,但Actimmune®是第一个获得FDA批准的治疗药物。
恶性骨质疏松症在婴儿期很明显。



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