《我不是药神》火了，慢粒白血病了解一下？

导语：《我不是药神》未映先火，在上周末的点映上就已经获得喝采一片。这是一部按照真实事务改编的片子。本家儿人公程勇从一个经营暗澹的小商贩鬼使神差当作为了救命药印度“格列宁”的“代办署理商”。这种药固然疗效与正版格列宁差不多，可是价钱却廉价了20倍。正版药商的不竭施压，公安机关对不法药的慎密追查……救命仍是守法？是拷问每小我心里的无解问题。

作为一档正经的科普专栏，今天我们要聊的不是片子，而是片子里的病和药。在片子中，所有的白血病人患的都是慢粒白血病，他们必需要靠持久服用“格列宁”来维持生命，慢粒白血病事实是一种如何的白血病？“格列宁”又是一种什么药？学姐跟大师一路聊一聊。

不幸的幸运儿——慢粒白血病

白血病是一种常见的恶性肿瘤，我国各地域白血病的发病率在各类肿瘤中占第六位。可能不少国人最早对于白血病的熟悉都来自曾风靡一时的韩剧《蓝色存亡恋》，乔妹扮演的恩熙就是在花腔韶华被白血病夺走了生命，白血病是一种恐怖的不治之症，早就给大师形当作了深深的烙印。不外，我们今天要讲的慢粒白血病可以说是白血病“家族”中比力“幸运”的一种白血病。

《蓝色存亡恋》剧照

“慢粒”是慢性髓性白血病的简称，是因为患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变而发病的，所以每年的9月22日被心猿意马为国际慢粒日。“慢粒”的年发病率大要为百万分之五，在我国占所有白血病的五分之一。

比起急性白血病的凶恶，“慢粒”不需要四处找配型移植，而是可以像糖尿病、高血压一样，经由过程口服药片节制病情。慢粒患者可正常的糊口工作、成婚生子，甚至从事本身喜好的活动。若是维持得比力好，如许的状况可以维持十多年甚至更久。

专家连线

影片中的故事发生在十多年前的中国，那时的医疗程度和医疗轨制与今天是有很年夜差距的，慢粒患者们的但愿和绝望深深揪着每个不雅影人的心。那么，此刻慢粒患者的保存近况和医疗保障是如何的呢？学姐采访了清华年夜学从属海说神聊京清华长庚病院血液肿瘤科本家儿治医师王燕婴，她将给我们更多专业的解答。

学姐：在片子中，我们看到慢粒患者在药物节制下其实是可以正常糊口工作的，甚至是搬箱子等重体力劳动。这些对他们的病情会有影响吗？

王大夫：一般来讲，慢粒患者应用药物治疗达到完全血液学反映（即血常规恢复正常规模、外周血里没有异常幼稚细胞、发病时的腹胀、乏力等症状消逝、脾回缩至正常），是可以正常糊口工作，不会对病情有影响的；可是应该尽量避免重体力劳动。这是因为，应用格列卫可能会发生皮疹、水肿、头痛及各类胃肠道反映，例如恶心、吐逆、腹泻等；此外，应用格列卫还会呈现白细胞削减、血小板下降、贫血的血液学毒性，若是此时加入重体力劳动，会增添传染、出血的机遇。

学姐：能给大师科普一下格列卫（片子中叫格列宁）这种药物的治病道理吗？为什么这个药物这么贵？国内此刻有正当的替代药物吗？

王大夫：慢粒发病机制已经很明白，是因为9号染色体的ABL基因与22号染色体上的BCR基因易位发生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶异常激活，经由过程下流旌旗灯号通路，导致细胞异常增殖、凋亡按捺，最终造当作细胞恶性转化。格列卫即甲磺酸伊马替尼，是诺华公司研制的酪氨酸酶按捺剂（TKI），为针对BCR/ABL融合基因的靶标的目的药物，在肿瘤细胞里使这种融合基因损失功能，最终导致肿瘤细胞凋亡。这个药物价钱昂贵是因为前期年夜量研发的投入以及专利期的庇护。今朝我国已有正当的仿制药，别离是昕维、格尼可、诺利宁。

学姐：若何能避免或者延缓病情进入遽变期？

王大夫：今朝研究发现，染色体的畸变、基因的缺掉、插入、点突变以及BCR/ABL激酶区的突变是造当作慢粒患者由慢性期进入加快期、遽变期的本家儿要机制。所有慢粒患者均应该按照大夫的建议利用足剂量、足疗程的TKI，避免间断或者减量；此外按期的病情监测很是主要，必然要按照医师的要求每三到六个月随诊，包罗血常规、血涂片、骨髓、出格是外周血融合基因心猿意马量，只有融合基因心猿意马量达到抱负状况，才能避免进入到遽变。还有，尽量避免应用其他辅助药物，尽可能削减其他药物同TKI的彼此感化，从而避免彼此感化带来的疗效的转变。

学姐：若是进入了遽变期，是否药物就掉去感化了？还有可以拯救生命的方式吗？

王大夫：进入遽变期，也并非无法治疗，仍有多种治疗方案。起首应该完美BCR/ABL激酶区突变检测，按照突变环境、患者既往治疗史以及根本疾病，选择分歧的治疗方案。例如，可以选择TKI单药或者结合化疗以提高疾病缓解率，缓解后尽快进行异基因造血干细胞移植；或者可以选择加入临床试验。

学姐：一个慢粒患者药物维持和常规查抄一年的费用大要是几多？

王大夫：慢粒患者费用由药物及查抄组成，以下费用均为报销前环境。若是服用的是原研药格列卫的话，约为28万元人平易近币；若是合适前提，可以加入中华慈善总会格列卫患者援助项目，即“买三赠九”，每年费用约为7.2万人平易近币；若是服用国产仿制药的话，每年药费约2-3万元。检测费用约为每年5000-10000，按照病情而心猿意马。今朝我国年夜部门地域已经将这些药列入医保规模。

学姐：今朝慢粒患者的存活率是如何的？

王大夫：今朝，跟着TKI药物的应用，慢粒患者的平均保存期已获得很年夜提高，第一代TKI伊马替尼使慢粒患者的10年保存率达到85%-90%，平均保存期已达到19年，甚至更长；第二代TKI治疗慢粒还可以获得更快、更深的分子学反映。若是对峙治疗、按期检测，大都患者可实现持久保存。

学姐：慢粒患者有可能被治愈吗？

王大夫：今朝越来越多的研究表白，应用TKI获得深度分子学反映时候跨越2年的慢粒患者部门可以或许获得持久的无治疗缓解，即功能性治愈。是以，应该尽快达到完全细胞遗传学反映以及更深的分子学反映，改善糊口质量和功能性治愈是慢粒治疗的持久方针。

存眷罕有病，需要你我他

这部片子不仅仅反映二十一宿世纪初中国慢粒患者吃不起天价正品药的事实，也是宿世界上良多罕有病患者群体的缩影。

因为治疗罕有病的药物市场需求少、研发当作本高，很少有制药企业进行研发出产，这些药被称为“孤儿药”。这些药不仅价钱昂贵，也不轻易被列入医保，是以会给罕有病患者带来难以承担的经济承担。

现在，科技时代的前进，社交媒体的发财让越来越多的罕有病受到人们的存眷，例如，由“冰桶挑战接力”被大师熟悉的“渐冻人”，“橙子微笑”让大师熟悉的“小飞侠”等等。来自各方面的力量正在存眷、关切这些罕有病患者，引起社会的普遍正视，最终可以或许赐与他们更多的医疗保障和社会关切。

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原文来自：中国数字科技馆

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文章出处：百度知道日报（）