400万美元的天价药，能救一条命，你愿意买吗？

若是 400 万美元能救一条命，你愿意救吗？按事理来讲，生命是贵重的，也是无价的。存亡之际，为寻找救命良药，如何的支出都应该是值得的。

可是，若是一小我已经手握救命良药，且不是什么江湖骗子，是真的可以或许科学、平安、有用地拯救朝的患者生命，独一的问题就是“施救者”开价昂扬——救一次 400 万美元，那这件事就很值得会商了。

又一种绝症被战胜，但治疗费用高达 400 万美元

据路透社 11 月 5 日报道，全球制药巨子瑞士诺华制药暗示，其一条目治疗致命遗传疾病——婴儿 1 型脊髓性肌萎缩（SMA）的新基因疗法，或订价 400 万-500 万美元。

图 | 脊髓性肌萎缩（来历：evolving-science.com）

SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，由单基因活动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。按照疾病的发生时候和严重水平，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，年夜约 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最严重的一种类型。

SMA 是导致婴儿灭亡的头号遗传病因。据估量，SMA 发病率为 1/6000~1/10000，此中 90% 的患病婴儿活不外 2 岁。如许的发病率，已经不克不及再说是罕有了。

固然病因明白，但一向以来我们却无计可施，无药可医。

也正因致病基因明白，科学家们一向以来将该类疾病的治疗，寄但愿于基因疗法的冲破。SMA 也曾被美国国立卫生院（NIH）展望为将来最有但愿冲破的神经肌肉类疾病。

2016 年，FDA 终于核准了独一一条目治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza，合用于婴儿与当作人 1 型 SMA 的治疗。截止 2017 年末，Spinraza 基因疗法一共治疗了跨越 3200 名患者，其全球发卖额就已高达 8.84 亿美元。

与此同时，一家被外界称为“谜一样”的基因治疗创业公司 AveXis，仅靠一个针对 SMA 新型基因疗法的临床 1 期试验成果，就取得了那时高达 30 亿美元的估值。

图 | AveXis（来历：reverserett.org）

与 Spinraza 基因疗法分歧的是，AveXis 的 SMA 基因疗法 AVXS-101 更进步前辈、结果更好，其利用的携带正常 SMN 基因的病毒载体，可以穿过血脑樊篱（血浆与脑细胞、脑脊液之间存在的自然樊篱，以阻止有害物质由血液进入脑组织）。这也就意味着 AVXS-101 疗法不消再经由过程脊髓输注，可以经由过程静脉打针给药。

AVXS-101 的临床 1 期试验成果也半斤八两喜人。入组的 15 名 1 型 SMA 婴儿患者中，在春秋达到 20 个月时，患者保存且自立呼吸比例达到 100%，而不接管治疗时这一比例仅为 8%。

2018 年 4 月，诺华制药颁布发表以总计高达 87 亿美元的价钱收购 AveXis，将 AVXS-101 收入麾下。此举也被视作诺华制药在肿瘤制药市场地位获得巩固后，对于基因疗法的又一重点冲破。

AveXis 总裁 Dave Lennon 在投资德律风会议上说道：“400 万美元简直是堪称‘天价’，但我们颠末研究发现，订价在 400 万至 500 万美元，才可以或许维持当作本。这也是我们为 AVXS-101 疗法最终订价的本家儿要考虑。”

诺华制药首席执行官 Vas Narasimhan 也弥补说，诺华今朝还没有筹办就一次性治疗的贸易订价颁发评论，这一问题将在与美国、欧洲和日本保险公司和当局付出的构和中确定。

图 | 总部位于瑞士的制药巨子诺华公司（来历：PMLiVE）

今朝，诺华制药正在标的目的 FDA 递交 AVXS-101 的上市申请，估计 2019 年将正式上市。此外，AveXis 也在测验考试进行 2 型 SMA、蕾特氏症（Rett Syndrome）、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）等疾病的基因治疗。

几乎可以确定的是，在基因治疗方兴日盛的今天，一个个恐怖的先本性遗传疾病正在竣事无药可医的逆境，甚至可以或许被完全治愈。

但也几乎可以确定的是，最前沿的生物医疗手艺往往意味着天价费用，这也已经当作为各方不得不面临的下一个棘手问题。

最新一期的《麻省理工科技评论》杂志封面，就讲述了一个家庭与200万美元基因治疗账单“竞走”的哀痛故事。

住在布鲁克林海洋公园的一家人，为了治疗两个患有卡纳万氏综合征的孩子——18个月年夜的本尼（Benny）和4个月年夜的乔什（Josh），客岁感恩节在网上倡议了一项捐献。

图 |《麻省理工科技评论》最新一期杂志封面故事直指高价药问题：医学变得越来越个性化、越来越精准、越来越不服等......

可是截至今朝，只筹集了20万美元，与200万美元的基因治疗费用比拟，的确是杯水车薪。而患有这种极罕有疾病的两位孩子，不知道还能不克不及等得及。

天价费用，是制药企业的罪恶吗？

2017 年 8 月 31 日，诺华制药颁布发表，美国 FDA 已经核准其重磅 CAR-T 疗法 Kymriah 上市，用于治疗儿童、当作人急性淋巴细胞白血病 （ALL）。

CAR-T 手艺，简而言之就是操纵癌症患者自身的免疫细胞，经体外基因革新并年夜量增值后从头回输体内，从而实现操纵强化革新后的免疫细胞击杀体内的肿瘤细胞。

2018年的诺贝尔心理或医学奖，也颁给了为肿瘤免疫治疗作出凸起进献的两位科学家。不管行内仍是行外，人们都已经兴奋地意识到，人类与肿瘤的战争，已经进入革命性的免疫治疗时代，而且史无前例地接近胜利。

图 | 2018 年诺贝尔心理或医学奖（来历：诺贝尔官网）

可是，CAR-T 疗法 Kymriah 上市动静刷屏的第二天，超 47 万美元的治疗费用再次刷屏，并激发了全球公众的质疑。

如许的订价，从近百亿美元研发投入角度来看，并不算高，但对于泛博患者来讲，已经远远跨越可付出能力。

原本是史无前例的冲破性产物上市，没想到却让诺华欢快不起来。即即是在喊出“没结果，不要钱”声明的环境下，诺华制药的股票仍是蒸发了 19 亿美元。

再到本年，一部《我不是药神》的上映，一句“宿世界上只有一种病，叫做穷病”的台词，彻底引爆了人们对于医药公司的不睬解（憎恨漫骂）。

图 | 片子《我不是药神》

动情之余，该影片也让更多公共起头理智地对待这背后的深条理问题，并对立异药物研发有了一个客不雅的熟悉。

对于一条目新药的研举事度，有几个数字最能直不雅申明：

一条目新药从研发、临床试验，到最终核准上市，平均周期为 10-15 年；

整个过程的平均当作本高达 25.58 亿美元，还不知道成果可否当作功；

当作功率方面，只有 12% 的候选药物进入了 I 期临床，最终获批上市的更是少之又少。

以诺华为例，十多年来投入的研发资金高达八百多亿，最终研发当作功的只有二十几种药物，而真正像格列卫如许年夜卖的更是只有屈指可数的几条目。

再好比，十几年来各年夜制药企业先后投入 2000 多亿美元用于阿尔茨海默病新药研发，120 多种药物中，只有 4 个经由过程了临床试验并获得 FDA 上市核准（即使获批的这 4 条目药物，也仅起到缓解部门症状的感化）。

当然，巨额的当作本投入是造当作天价药呈现的本家儿要原因之一，但这并不克不及袒护药企们“逐利”的事实。相反，这加倍证实了在医疗制药行业，十分有利可图。

可是，若是没有庞大贸易好处的驱动，又有谁会去做当作本高、周期长、风险年夜的新药研发呢？没有新药研发，可能就不会有天价药的呈现，但那些无药可医的疾病，则仿照照旧是无药可医。

何况，分歧于传统意义上的化学药物或单抗药物，像以 CAR-T 为代表的免疫治疗，以及动辄高达数百万美元的基因治疗，这些治疗手艺的降生并不料味着一劳永逸。

除了前期的研发当作本，每一次的治疗过程都堪称一项自力的系统工程。每一次疗法都是针对特心猿意马患者个性化设计，治疗过程也十分复杂且操作难度极年夜。

有专业人人就曾对诺华的 CAR-T 治疗算了一笔账，成果表白整个治疗过程确实要破费这么多，47 万美元并非药企的漫天喊价。

图 | 堪称一项工程的 CAR-T 疗法（来历：National Cancer Institute）

每一个生命都有活下去的权力，每一个企业也都有庇护本身好处的权力。那么，这个天价费用，到底该谁来买单？若何买单？

谁应为天价治疗买单？

一位（推特）网友面临 400 万美元的新闻，评价道：绑匪释放人质的赎金要价，凡是也才 200 万美元摆布。

为什么绑匪不再喊高点呢？不是因为一条命就只值 200 万美元，而是连绑匪都知道，跨越 200 万美元，可能就没人承担得起了。不是不肯拿钱救人，是死也做不到啊。

所以，除了那些自己就具备承受能力的人群，让年夜部门患者接管 400 万美元的天价费用，是不实际的。患者要保命，但付不起；药企要保存，也做不了慈善。不外这并不料味着就没有解决方案。

图 | Money and Life（来历：NPR）

本年 4 月，美国医保 CMS（美国医疗保险和医疗津贴办事中间）就做出了斗胆测验考试，颁布发表赞成为昂扬的 CAR-T 治疗费用买单，将标的目的病院付出数十万美元，用于 CAR-T 疗法治疗特心猿意马的癌症患者。

在与美国医保签定和谈的过程中，作为企业的诺华也作出了最年夜的让步，甚至到了完全不盈利的境界。

当然，彻底“甩锅”给医保让当局买单，也是不实际的设法，究竟结果医保资金也是有限的。

我们等候，各个国度都在积极摸索的医保和付出体例鼎新，以及贸易保险赔付模式的立异，可以或许在患者和天价治疗之间成立一种缓冲和保障。

最后，值得瞻望并且是十分主要的一点是，我们相信跟着手艺的迅猛成长和当作熟，当下很多棘手的问题都将水到渠成。

图 | 方兴日盛的精准医学（来历：genetic literacy project.org）

究竟结果将小我基因、情况与糊口习惯差别考虑在内，经由过程基因组、卵白质组等组学手艺和医学前沿手艺，实现肿瘤等复杂疾病精准靶标的目的治疗的精准医学，不外是近些年才提出的新概念。

究竟结果新一代基因组测序手艺、革命性基因编纂手艺、冲破性基因疗法的快速前进，也不外是这几年方才取得的当作就。

美国国立卫生研究院本家儿任 Francis Collins 在本年的一次演讲中就说：“我们知道近 7000 余种疾病中是分子缺陷造当作的，我们也切当地知道最初是什么缺陷导致了这一成果，我们莫非不该该考虑（将基因治疗）以可扩展到数百甚至数千种疾病的体例来做到这一点吗？”

可以预见，在将来，科学家们检测到一小我的基因缺陷，并为其制造一种心猿意马制的 DNA 进行治疗，将当作为司空见惯的工作。

一切才方才起头。换个角度来看，400 万美元的新疗法，起码已经供给了一种前所未有的选择。剩下的问题，不会比从 0 到 1 更难。